희귀질환약, 허가 후 100일 내 급여 적용→4년간 사후 평가 후 조정

27일 희귀질환 치료제 신속등재 추진방향 공청회

정부가 희귀질환 치료제 신속 사용을 위한 시범사업을 이르면 올해 하반기 시행한다.

보건복지부와 건강보험심사평가원은 27일 서울 중구 포스트타워에서 '희귀질환 치료제 접근성 향상을 위한 신속등재 추진방향 공청회'를 개최하고 신속 허가·급여, 사후 평가 강화를 골자로 한 희귀질환 치료제 신속등재 추진 방향을 공개했다.

희귀질환은 환자 수가 적어 치료 효과를 단기간에 검증하는 데 한계가 있고, 일반 신약과 동일한 절차로 평가할 경우 실제 치료 현장에서 적시에 사용하기 어렵다는 의견이 꾸준히 제기돼왔다. 이에 정부는 지난 3월 발표한 '국민건강보험 약가제도 개선방안'을 통해 '희귀질환 치료제 신속 등재' 추진 의사를 밝히며 신속등재 지원과 사후관리체계 구축 방안을 검토해왔다.

올해 하반기 시행될 예정인 희귀질환 신속등재 시범사업 대상은 빠른 허가의 필요성이 큰 약재이면서, 해외에서 일정 수준 이상 급여를 획득한 치료제를 우선 선정한다. 대체 약제 유무, 질환 중증도, 재정 영향 등을 종합적으로 평가할 예정이다. 허가 후 실사용 자료를 통해 사후 평가가 원활할지도 주요 평가 요소로 검토할 계획이다.

희귀질환 치료제 급여 등재는 '속도'를 중시한다. 식품의약품안전처 허가 심사 기간은 120일 이내, 심평원의 급여 적정성 평가와 국민건강보험공단 급여 협상은 각각 1개월 이내 완료한다. 이를 통해 허가 후 급여 등재 기간을 현행 240일에서 100일 이내로 단축할 계획이다.

다만, 보험 등재는 '조건부 급여'로 사후 평가를 거쳐 조정된다. 급여 등재 이후 1~3년 차에는 실사용 근거 등 자료를 수집하고 4년 차에 사후 평가, 이를 5년 차에 약가 유지 또는 인하, 전액 본인 부담 등 급여 결정에 반영할 계획이다. 발표자로 나선 이은주 복지부 보험약제과 사무관은 "전액 본인 부담이 결정될 경우는 현재 환자의 치료 지속성은 보장할 수 있게 방안을 검토할 계획"이라고 했다.

이날 공청회에서는 이숙현 심평원 신약등재부장이 급여 적정성과 사후 평가와, 약가 계약, 외국 제도 사후 신속등재 시범사업 세부 추진 사안을 발표했다. 이어 함명일 순천향대 보건행정경영학과 교수를 좌장으로 한 패널토론에서는 학계, 산업계, 환자단체 등 7명의 토론자가 참여해 제도 운영 방향 등에 심도있는 논의를 진행했다.

권병기 복지부 건강보험정책국장은 "희귀질환 환자가 필요한 치료제에 보다 빠르게 접근할 수 있도록 지원하고, 신속 등재 이후 면밀한 사후평가를 통해 급여 적정성을 점검하겠다"고 말했다.