에스티팜 "AOC·유전자편집 확산…RNA 치료제 시장서 역할 커질 것"

23일(현지시간) 바이오 USA 참가해 차세대 RNA CDMO 경쟁력 강조

올리고뉴클레오타이드부터 mRNA·gRNA·LNP 등 차세대 기술 확보

전석우 전무 "RNA 시장 검증 넘어 성장 단계…차세대 RNA 생산 역량 확보 강점"

에스티팜이 세계 최대 바이오 행사인 바이오 USA에서 차세대 RNA 치료제 시장 공략을 위한 통합 RNA 위탁개발생산(CDMO) 역량을 전면에 내세웠다. 항체-올리고뉴클레오타이드 접합체(AOC), 유전자편집, 인비보(in vivo) CAR-T 등 차세대 모달리티가 잇따라 부상하는 가운데, 관련 치료제 개발에 필요한 올리고뉴클레오타이드와 mRNA, 가이드RNA(gRNA), 지질나노입자(LNP) 기술을 모두 확보한 점을 강조하며 글로벌 고객사 공략에 나섰다.

23일(현지시간) 미국 샌디에이고 컨벤션센터에서 진행 중인 바이오 USA 현장에서 만난 전석우 에스티팜 전무는 "RNA 치료제 시장은 이미 검증 단계를 넘어 본격적인 성장 국면에 진입했다"며 "에스티팜은 올리고뉴클레오타이드를 넘어 mRNA, LNP, gRNA 등 차세대 RNA 치료제 개발에 필요한 핵심 기술과 생산 역량을 지속적으로 확대하고 있다"고 말했다.

에스티팜이 주목하는 분야는 AOC다. AOC는 항체의 표적 전달 능력과 올리고뉴클레오타이드의 유전자 조절 기능을 결합한 차세대 치료제다. 항체를 활용해 특정 조직으로 약물을 전달하면서 실제 치료 기능은 올리고뉴클레오타이드가 수행한다. 최근 뇌와 폐, 심장 등 기존 약물 전달이 어려웠던 조직을 공략할 수 있는 기술로 주목받으며 글로벌 개발 경쟁도 치열해지고 있다.

전 전무는 "항체 분야에서 ADC가 등장하면서 시장이 크게 확장된 것처럼 RNA 분야에서도 AOC가 중요한 축으로 성장하고 있다"며 "항체와 올리고를 연결하는 복잡한 화학 기술과 고품질 올리고 생산 역량이 동시에 요구된다"고 설명했다.

유전자편집 시장 확대도 에스티팜에게는 기회다. 최근 크리스퍼(CRISPR) 기반 유전자편집 기술이 발전하면서 편집효소를 발현시키는 mRNA와 표적 유전자를 안내하는 gRNA 수요가 동시에 증가하고 있다. 에스티팜은 두 물질 모두 생산 가능한 체계를 구축하며 관련 시장 확대에 대응하고 있다.

인비보 CAR-T 역시 마찬가지다. 기존 CAR-T 치료제가 환자 세포를 체외에서 조작한 뒤 다시 주입하는 방식이었다면 인비보 CAR-T는 체내에서 직접 면역세포를 재프로그래밍하는 방식이다. 이 과정에서는 CAR 발현 정보를 담은 mRNA와 이를 원하는 세포에 전달하기 위한 플랫폼 기술이 핵심 역할을 한다.

에스티팜은 자체 5' 캡핑 기술인 '스마트캡'(SmartCap)과 LNP 플랫폼을 기반으로 mRNA 제조 및 전달 역량도 강화하고 있다. 5' 캡핑은 mRNA의 분해를 막고 체내 단백질 발현 효율을 높이는 공정으로, mRNA 치료제 성능을 좌우하는 핵심 기술 중 하나다. 전 전무는 코로나19 팬데믹 이후 성장세가 둔화된 것으로 평가받는 mRNA 역시 백신을 넘어 다양한 분야로 확장될 것으로 전망했다.

그는 "mRNA는 감염병 백신에 국한된 기술이 아니다"며 "개인맞춤형 암백신과 다양한 바이러스 백신, 유전자편집, 인비보 CAR-T 등으로 적용 범위가 확대되고 있다"고 말했다.

이 같은 자신감의 배경에는 기존 올리고 사업 경쟁력이 있다. 에스티팜은 현재 글로벌 올리고뉴클레오타이드 CDMO 시장에서 3위 수준의 경쟁력을 확보하고 있으며 상업화된 올리고 의약품 다수에 원료를 공급하고 있다. 최근에는 생산시설 증설을 통해 향후 증가할 RNA 치료제 수요 대응에도 나선 상태다.

전 전무는 "AOC와 유전자편집, 인비보 CAR-T 등 차세대 모달리티는 서로 다른 기술처럼 보이지만 결국 핵심은 RNA를 얼마나 안정적으로 생산하고 전달할 수 있느냐에 달려 있다"며 "RNA 치료제 시장이 희귀질환을 넘어 만성질환과 다양한 난치성 질환으로 확대되는 만큼 에스티팜도 관련 제조 역량 고도화에 속도를 낼 것"이라고 덧붙였다.